第 1 OHDSI コミュニティ
章リード：パトリック・ライアン & ジョージ・フリプサック
一緒になることは始まりであり、一緒にいることは進歩であり、一緒に働くことは成功である。 ヘンリー・フォード
1.1 データからエビデンスへの旅
世界中の医療のあらゆる場所、学術医療センターや個人診療所、規制機関や医療製品の製造業者、保険会社や政策センター、そしてすべての患者と提供者の対話の中心に共通の課題があります： 過去から学んだことをどのようにして未来のより良い意思決定に適用するか？
学習型医療システムのビジョン、「各患者および提供者の共同医療選択に対する最良の証拠を生成および適用するよう設計され、患者ケアの自然な派生物として発見のプロセスを推進し、医療の革新、質、安全、価値を確保する」というビジョンを主張する人々が十年以上にわたって多くいます (Olsen et al. 2007)。この大志の主要な要素は、臨床ケアの定期的な過程で捕捉された患者レベルのデータを分析してリアルワールドの証拠を生成するというエキサイティングな見通しにあります。この証拠は医療システム全体に広められ、臨床実践に情報を提供することができます。2007年には、Institute of Medicine Roundtable on Evidence-Based Medicineが、「2020年までにはすべての臨床決定の90％が正確、タイムリーで最新の臨床情報によって支援され、利用可能な最良の証拠を反映する」という目標を設定しました (Olsen et al. 2007)。多くの異なる前線で非常に大きな進展があったにもかかわらず、私たちはまだこれらの称賛に値する願望にはるかに及びません。
なぜでしょうか？ 一部には、患者レベルのデータから信頼性のある証拠への旅が困難だからです。データから証拠への単一の定義された道は存在せず、進むための地図もありません。実際に、「データ」という単一の概念や「証拠」という単一の概念も存在しません。
図 1.1: データからエビデンスへの旅
ソースシステムで異なる患者レベルのデータを捕捉するさまざまな種類の観察データベースが存在します。これらのデータベースは医療システムそのものと同じくらい多様であり、異なる人口、ケア設定、データの捕捉プロセスを反映しています。意思決定に情報を提供するのに役立つさまざまな種類のエビデンスもあり、臨床特性評価、集団レベルの効果推定、患者レベルの予測という分析ユースケースに分類できます。出発点（ソースデータ）や目的地（エビデンス）に関係なく、データからの旅には、健康政策や行動誘因に関連するバイアスの把握を含む、ヘルスインフォマティクスの徹底的な理解が必要です。これには、観察データネットワーク全体で学んだことを他の情報源と組み合わせ、新しい知識が健康政策や臨床実践にどのように影響するかを判断するための臨床的な知識も含まれます。そのため、単独でデータからエビデンスへの旅を成功させるのに必要なスキルとリソースを持つことは非常にまれです。むしろ、旅には複数の個人と組織が協力して、利用可能な最良のデータが最適な方法で分析され、すべてのステークホルダーが信頼し使用するエビデンスが生成されることを確実にする必要があります。
1.2 観察医療アウトカムパートナーシップ
観察研究における協力の顕著な例は、観察医療アウトカムパートナーシップ（OMOP）でした。OMOPは、米国食品医薬品局が主導し、National Institutes of Healthが運営し、製薬会社のコンソーシアムによって資金が供給され、学術研究者と健康データパートナーが協力して、観察医療データを使用した積極的な医薬品安全監視科学を進歩させる研究プログラムを確立しました。 (Stang et al. 2010) OMOPは、多様なステークホルダーによるガバナンスの枠組みを確立し、真の薬物安全協会の特定と偽陽性結果の判別のために、代替の疫学的デザインおよび統計的方法のパフォーマンスを検証する一連の方法論的実験を設計しました。
異なる観察データベース全体での研究の技術的課題を認識し、チームは統計解析コードの一度の記述を各データサイトで再利用可能にするために、OMOP共通データモデル（CDM）を設計しました。 (Overhage et al. 2012) OMOPの実験は、共通データモデルと標準化され ## オープンサイエンスの協働組織としてのOHDSI
Observational Health Data Sciences and Informatics (OHDSI、発音は「オデッセイ」) はオープンサイエンスのコミュニティであり、健康に関する意思決定とケアを向上させる証拠を協力して生成することにより、健康を改善することを目指しています。(George Hripcsak et al. 2015) OHDSIは観察データを適切に利用するための科学的ベストプラクティスを確立するための方法論の研究を行い、これらのプラクティスを一貫性と透明性、再現可能な解決策に組み込むオープンソースの分析ソフトウェアを開発し、医療に関する質問に適用して証拠を生成し、医療政策や患者ケアのガイドとなることを目指しています。
1.2.3 我々の目標
革新: 観察研究は、破壊的な思考から大きな利益を得ることができる分野です。我々の仕事において新しい方法論的アプローチを積極的に探求し、奨励します。
再現性: 正確で再現可能な、適切に校正された証拠は健康の向上に不可欠です。
コミュニティ: 患者、医療専門家、研究者、そして我々の目的を信じる者であるかに関わらず、誰もがOHDSIに積極的に参加することが歓迎されます。
協力: 我々は協力して、コミュニティの参加者の現実的なニーズを優先し、対処します。
開放性: 我々はコミュニティの成果、方法、ツール、生成された証拠をすべて開放し、公開することを目指します。
慈善: コミュニティ内の個人や組織の権利を常に保護することを求めます。
1.3 OHDSIの進展
OHDSIは2014年の創設以来、学術界、医療製品業界、規制当局、政府、支払者、技術提供者、医療システム、臨床医、患者など、さまざまなステークホルダーから2,500人以上の協力者をオンラインフォーラムに迎え入れてきました。これらの協力者は計算機科学、疫学、統計学、生物医学情報学、医療政策、臨床科学など、さまざまな分野を代表しています。OHDSIの自己紹介された協力者のリストは、OHDSIのウェブサイトにあります。1 OHDSIの協力者マップ（図1.2）は、国際的なコミュニティの幅広さと多様性を示しています。
図 1.2: 2019年8月現在のOHDSI協力者の地図
2019年8月現在、OHDSIは20か国以上から100以上の異なる医療データベースのデータネットワークを確立し、OMOP CDMというオープンコミュニティデータ標準を用いた分散ネットワークアプローチにより10億以上の患者記録を収集しています。分散ネットワークとは、個々のデータや組織間で患者レベルのデータを共有する必要がないことを意味します。代わりに、研究質問はコミュニティ内の個人によって研究プロトコルの形で提出され、分析コードと共に証拠を生成します。生成されたデータは要約統計として共有され、研究に参加するパートナー間でのみ共有されます。OHDSIの分散ネットワークを通じて、各データパートナーは自らの患者レベルのデータの使用に関して完全な自主性を維持し続け、それぞれの機関のデータガバナンス方針を遵守します。
OHDSIの開発者コミュニティは、OMOP CDMを基盤としたオープンソースの分析ツールライブラリを作成し、以下の3つのユースケースに対応しています：1) 疾病の自然史、治療利用、および品質向上のための臨床的特徴付け；2) 医療製品の安全性監視と効果比較のための因果推論法を適用するための人口レベルの効果推定；3) 精密医療および疾病予防のための機械学習アルゴリズムを適用するための患者レベルの予測。OHDSI開発者は、OMOP CDMの採用、データ品質評価、OHDSIネットワーク研究の促進を支援するアプリケーションも開発しています。これらのツールには、RとPythonで作成されたバックエンドの統計パッケージや、HTMLとJavascriptで開発されたフロントエンドのWebアプリケーションが含まれます。すべてのOHDSIツールはオープンソースであり、GitHubを通じて公開されています。2
OHDSIのオープンサイエンスコミュニティアプローチとオープンソースツールにより、観察研究において大きな進展が得られました。独自のネットワークを利用した最初のOHDSIネットワーク分析の一つでは、糖尿病、うつ病、高血圧という三つの慢性疾患について治療経路を調査しました。これはNational Academy of Scienceの論文集に発表され、2500万人以上の患者のデータをカバーする11のデータソースからの結果を示した、これまでで最大の観察研究の一つでした。[Hripcsak7329] OHDSIは交絡調整(Tian, Schuemie, and Suchard 2018)と因果推論の観察証拠の有効性の評価のための新しい統計手法を開発し、このアプローチをてんかんの個別の安全監視質問(Duke et al. 2017)から第二選択の糖尿病治療薬の効果比較(Vashisht et al. 2018)、うつ病治療の比較安全性に関する大規模な人口レベルの効果推定研究(Schuemie, Ryan, et al. 2018)に至るまで、さまざまな文脈で適用しました。OHDSIコミュニティは、観察医療データに機械学習アルゴリズムを適用する方法のフレームワークも確立しており(Reps et al. 2018)、さまざまな治療領域で適用されています。(Johnston et al. 2019; Cepeda et al. 2018; Reps, Rijnbeek, and Ryan 2019)
1.4 OHDSIにおける協力
OHDSIは証拠を生成するコラボレーションを促進することを目指していますが、OHDSIの協力者であることはどういう意味でしょうか？もしあなたがOHDSIの使命を信じ、データから証拠へと至る旅のどこかで貢献したいと思うなら、OHDSIはあなたのコミュニティかもしれません。協力者は、患者レベルのデータにアクセスでき、そのデータを証拠生成のために活用したい人々であるかもしれません。協力者は、科学的ベストプラクティスを確立し、代替アプローチを評価したいという方法論者であるかもしれません。協力者は、プログラミングスキルを駆使してコミュニティ全体が利用できるツールを作成したいというソフトウェア開発者であるかもしれません。協力者は、重要な公衆衛生上の質問を持ち、それに対する証拠を広範な医療コミュニティに提供したいと考える臨床研究者であるかもしれません。協力者は、この共通の公衆衛生のための目的を信じる個人または組織であり、コミュニティの持続可能性と使命の継続を支援するためのリソースを提供し、世界中でコミュニティ活動やトレーニングセッションを開催するかもしれません。どのような学問的背景やステークホルダー所属であれ、OHDSIは個々の貢献が集合して医療を進展させる場所として機能することを目指しており、一緒に働きたいと考える人々を求めています。興味があるなら、始め方についてはChapter 2 （「始める場所」）をご覧ください。